Cpf1을 포함하는 유전체 교정용 조성물 및 그 용도

[기술 요약] 기존 Cas9 유전자 가위 시스템은 특정 서열 제한, 비효율적인 유전자 삽입(knock-in) 및 복잡한 전달 방식 등의 한계를 가집니다. 본 기술은 이를 극복하고자 Type V CRISPR-Cpf1 시스템을 개발했습니다. Cpf1은 단일 crRNA로 작동하며 5' PAM 서열 인식, 5' 오버행 생성으로 Cas9이 접근 어려운 표적도 정교하게 편집합니다. 또한, 스플릿 Cpf1 및 최적화된 전달 방식으로 대량의 세포에 고효율 유전체 교정을 실현합니다. 이 기술은 동물 및 식물의 유전자 녹아웃/녹인, 그리고 당뇨성 망막병증, 황반변성 등 안구 질환 치료제 개발에 활용되어 기존 유전체 편집의 정확성, 효율성, 안전성을 획기적으로 향상시킵니다.

기술 분야

유전체 편집 기술

기관

기초과학연구원

등록번호

1019584370000

키워드

CRISPR, 유전체 교정, 바이오 기술, 벡터 전달, 유전자 편집, 안구 질환 치료, Hif1-alpha, 진핵 유기체, 정밀 유전자, 유전자 치료제, 생명공학, 농축산 개량, 스플릿 Cpf1, Cpf1, 유전자 가위, 유전공학, 제약기술, 식품가공, 바이오산업, 첨단 바이오, 바이오 치료제

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