AI요약

기존 유전자 편집 기술의 DNA 이중 가닥 절단(DSB) 및 인델 발생 문제로 인한 한계를 해결하기 위해, 본 기술은 스플릿 Cas9과 디아미네이즈를 활용한 새로운 염기 교정 유전자 구조체 및 벡터를 제공합니다. 이는 DNA 손상 없이 단일 염기를 정밀하게 교정하여, 듀센 근이영양증과 같은 유전질환의 근본적인 치료 가능성을 제시합니다. 특히, trans-splicing AAV 벡터를 통해 유전자를 효율적으로 전달하여 성체 동물에서도 치료적 염기 편집을 성공적으로 입증하였습니다. 이 발명은 유전자 치료 및 정밀 형질 전환 동물 제작에 새로운 지평을 엽니다.