염기 교정용 유전자 구조체, 이를 포함하는 벡터 및 이를 이용한 염기 교정 방법

[기술 요약] 기존 유전자 편집 기술의 DNA 이중 가닥 절단(DSB) 및 인델 발생 문제로 인한 한계를 해결하기 위해, 본 기술은 스플릿 Cas9과 디아미네이즈를 활용한 새로운 염기 교정 유전자 구조체 및 벡터를 제공합니다. 이는 DNA 손상 없이 단일 염기를 정밀하게 교정하여, 듀센 근이영양증과 같은 유전질환의 근본적인 치료 가능성을 제시합니다. 특히, trans-splicing AAV 벡터를 통해 유전자를 효율적으로 전달하여 성체 동물에서도 치료적 염기 편집을 성공적으로 입증하였습니다. 이 발명은 유전자 치료 및 정밀 형질 전환 동물 제작에 새로운 지평을 엽니다.

기술 분야

유전자 편집 및 치료

기관

기초과학연구원

키워드

점 돌연변이 교정, CRISPR Cas9, 바이러스 벡터, 아데닌 염기 편집, 듀센 근이영양증, 염기 교정, 유전자 편집, 질환 치료 기술, 바이오 엔지니어링, 유전 질환 치료, 유전자 치료제, 디아미네이즈, 생체 내 유전자, 유전자 구조체, 스플릿 Cas9, 생체분석, 유전공학, 의료기기, 제약기술, 바이오산업, 첨단 바이오, 바이오 치료제