CRISPR/Cas9 매개 체세포 핵 이식에 의한 개 디스트로핀병증 모델 생성 및 이의 용도

[기술 요약] 기존 마우스 모델의 한계를 극복하고 디스트로핀병증 연구에 최적화된 동물 모델이 필요했습니다. 본 기술은 CRISPR/Cas9 유전자 가위와 체세포 핵 이식 기술을 결합하여 디스트로핀 유전자가 넉아웃된 개 모델을 개발했습니다. 이 모델은 뒤센 근이영양증(DMD) 등 인간 디스트로핀병증과 매우 유사한 임상 및 병리학적 특징을 보여, 질병 발생 기전 규명, 신약 및 진단법 개발, 독성/안전성 평가를 위한 이상적인 연구 플랫폼을 제공합니다. 난치성 근육 질환 극복에 기여할 것으로 기대됩니다.

기술 분야

유전공학 질환 모델

기관

기초과학연구원

등록번호

1024525900000

키워드

Becker 근이영양증, CRISPR/Cas9, DMD 치료 연구, 생명공학 기술, 체세포 핵 이식, 유전자 편집, 유전자 넉아웃, Duchenne 근이영양증, 유전 질환 연구, 크레아틴 키나아제, 근이영양증 치료제, 동물 모델 유용성, 디스트로핀병증 개 모델, Dystrophin 유전자, 질환 동물 모델, 생체분석, 유전공학, 제약기술, 바이오산업, 첨단 바이오