AI요약

기존 Cas9 유전체 교정 기술은 원치 않는 삽입/결실(indel) 발생 및 제한된 정밀성 문제를 안고 있었습니다. 본 발명은 이러한 한계를 극복하기 위해 Cas9의 HNH 도메인에 변이 또는 결실을 도입한 Cas9 변이체 및 이를 활용한 유전체 교정 조성물, 그리고 방법을 제공합니다. 이 혁신적인 Cas9 변이체는 기존 대비 원치 않는 indel 발생을 현저히 줄이면서도 유전자 교정 효율을 유지하거나 향상시켜, 더욱 안전하고 효율적인 프라임 에디팅을 가능하게 합니다. 특히, 단백질 크기를 줄여 AAV 벡터 전달 효율을 높이는 이점도 있습니다.