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[특허 요약] 本发明提供正常凝血因子VIII(F8)基因的反转诱导方法、发生反转的凝血因子VIII基因的反转编辑方法及由此制作的反转被编辑的A型血友病来源于患者的诱导多功能干细胞。本发明的方法有效地重现占重症A型血友病的原因中多数的F8基因的内含子1及内含子22的反转，从而可有效地用作A型血友病的发病机理研究及治疗剂筛选的研究工具。由本发明的方法制造的反转‑编辑诱导多功能干细胞，使发生突变的基因型恢复到与野生型相同的状态，进而可有效且根源性地治疗A型血友病，而不借助传递正常基因或蛋白质的限制性的方法。
| 특허 상태 | 등록 |
| 출원인 | 연세대학교 산학협력단, 기초과학연구원 |
| 발명자 | 金东旭, 金晋秀, 朴哲龙, 金德亨, 金贞垠, 权志妍 |
| 출원번호 | 201680005142 |
| 출원일 | 2016.01.06 |
| 등록번호 | 108064280 |
| 등록일 | 2021.10.29 |
| 중요 키워드 | genecellspluripotent stem |
本发明提供正常凝血因子VIII(F8)基因的反转诱导方法、发生反转的凝血因子VIII基因的反转编辑方法及由此制作的反转被编辑的A型血友病来源于患者的诱导多功能干细胞。本发明的方法有效地重现占重症A型血友病的原因中多数的F8基因的内含子1及内含子22的反转，从而可有效地用作A型血友病的发病机理研究及治疗剂筛选的研究工具。由本发明的方法制造的反转‑编辑诱导多功能干细胞，使发生突变的基因型恢复到与野生型相同的状态，进而可有效且根源性地治疗A型血友病，而不借助传递正常基因或蛋白质的限制性的方法。
| 출원번호 | 출원일 |
| 2017536342 | 2016.01.06 |
| 종류코드 | |
| B2 | |
| 외부 링크 | |
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| 출원번호 | 출원일 |
| 1020150001392 | 2015.01.06 |
| 종류코드 | |
| A | |
| 외부 링크 | |